Un virus diseñado por ingeniería genética: así es el fármaco más caro del mundo

En 1952 Salvador Luria y Mary Human publicaron un artículo sobre virus que se reproducen dentro de bacterias.

En él demostraban que aunque estos virus podían infectar sin problemas algunas cepas de bacterias, sorprendentemente crecían muy mal dentro de otras.

Y dijeron que estos virus estaban “restringidos” en su crecimiento por esas cepas bacterianas.

La mayor revolución de la historia

Contra todo pronóstico, lo que parecía una investigación básica que solo acabaría interesando a unos cuantos expertos en todo el mundo, terminó abriendo las puertas a la mayor revolución de la historia en medicina y biotecnología.

Nos cambió la vida y nos la cambiará mucho más en un futuro muy próximo.

Todo se debió a que los microbiólogos Werner Arber y Stuart Linn buscaron una explicación al fenómeno de los “virus restringidos”.

En 1962 propusieron que algunas cepas de bacterias se protegían de estos virus invasores mediante enzimas específicos que cortaban el ADN del virus.

Dado que esos encimas restringían el crecimiento de los virus los llamaron enzimas de restricción.

Los enzimas de restricción producidos por las bacterias son como un conjunto de tijeras y pegamento que permiten cortar y pegar el ADN en zonas específicas.

Con ellos puedo, por ejemplo, cortar de un genoma un trozo de ADN que produce una enfermedad, o introducir un nuevo trozo que codifique alguna función que pueda resultar útil.

Es la clave de la ingeniería genética, una tecnología que hoy en día es una sólida realidad.

Hemgenix, el medicamento más caro del mundo: terapia génica para la hemofilia B

Si algo está revolucionando radicalmente la medicina moderna es la terapia génica que estas técnicas moleculares posibilitan, al permitir actuar directamente sobre nuestros genes para cambiarlos a nuestro antojo.

Por ejemplo la FDA norteamericana acaba de aprobar el fármaco Hemgenix, que en realidad es una nueva terapia génica para tratar la hemofilia B.

La hemofilia B es una enfermedad hereditaria que se produce por un defecto en un gen situado en el cromosoma X y dificulta la coagulación de la sangre.

Quien la padece no produce una proteína llamada factor de coagulación IX, que resulta necesaria para la coagulación de la sangre.

Se trata de una enfermedad muy célebre porque afecta a muchos de los miembros de las principales casas reales europeas como los Windsor, los Borbones o los Romanov.

Pero la realidad es que solo en España hay alrededor de 3.000 hemofílicos.

Y antes de que existiera un tratamiento, quienes la padecían tenían muy malas expectativas de vida pues cualquier golpe o herida podía ser fatal.

Hoy en día a los hemofílicos se les inyecta cada pocos días el factor de coagulación, y con ello pueden llevar una vida más o menos normal.

Un virus diseñado en el laboratorio por ingeniería genética

Sin embargo el recién aprobado Hemgenix es un medicamento revolucionario. Se trata de un virus diseñado en el laboratorio por ingeniería genética.

En dicho virus se introdujo el gen humano que produce el factor de coagulación IX.

1. Al enfermo se le inyecta el virus.
2. El virus infecta sus células y se inserta en su ADN.
3. Una vez allí el gen para el factor de coagulación IX que el virus lleva insertado empieza a funcionar.
4. A partir de ahí el enfermo ya produce su propio factor de coagulación como si hubiese nacido con un gen funcional.

En 2 ensayos con 57 pacientes adultos con hemofilia B severa, una sola inyección de Hemgenix permitió curarlos.

La FDA afirma que “Hemgenix permite que las personas con hemofilia B produzcan su propio factor de coagulación IX”.

Es revolucionario, pero no es único

Hemgenix no es el único fármaco de terapia genética. Se está trabajando en muchas otras enfermedades producidas por genes defectuosos.

Hay cientos de enfermedades debidas a defectos en los genes. Tantas que alrededor de un 1 por ciento de los bebés nacen con algún tipo de anomalía genética.

Además muchas de ella son tan terribles como la Corea de Huntington, la distrofia muscular o la progeria.

La terapia génica tiene el potencial de curarlas y hacerlo definitivamente, de una sola vez.

Remisión completa de un cáncer incurable en una niña de 13 años

No solo eso. Mediante terapia génica acaba de conseguirse la remisión completa de un cáncer incurable en una niña de 13 años en el hospital Great Ormond Street de Londres.

La niña tenía una leucemia linfoblástica aguda muy agresiva en la que sus propios linfocitos T proliferaban sin control.

Tras fallar la quimioterapia y el trasplante de médula, la niña estaba desahuciada.

Pero mediante un complejo proceso de terapia genética los médicos diseñaron un medicamento específico para esa niña.

Se trató de un nuevo linfocito T diseñado específicamente para matar a los propios linfocitos T cancerosos de esa niña.

Para conseguirlo aislaron linfocitos T de un donante.

En ellos iniciaron un proceso muy complejo de edición genética que, resumiéndolo mucho, consiguió que no expresasen en su superficie el antígeno CD7 que tienen todos los linfocitos T, pero que atacasen y destruyesen a todos los linfocitos T portadores del antígeno CD7.

Por entenderlo fácil, estos linfocitos atacaban a los linfocitos cancerosos de la niña, pero no se atacaban entre ellos.

En poco tiempo destruyeron a todas las células cancerosas existentes en la niña.

Entonces los médicos realizaron un segundo trasplante de médula ósea para restaurar el sistema inmune de la paciente.

El tratamiento resultó un éxito, salvando la vida a una niña de 13 años que de no ser por eso ya estaría muerta.

Medicina individualizada, a la carta y muy cara

La terapia genética abre las puertas a una medicina asombrosa, individualizada y a la carta.

Pero… ¿Tenemos suficientes recursos para desarrollar una terapia génica para todos?

Una sola dosis de Hemgenix cuesta tres millones y medio de euros.

Tampoco hay muchos hospitales que dispongan del talento y los recursos necesarios para una terapia como la que le aplicaron a la niña con leucemia en el hospital londinense de Great Ormond Street.

En sociedades que cada vez son más desiguales estamos en riesgo de que solo unos pocos puedan aprovechar este tipo de asombrosos avances médicos.